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CNS-腦卒中專題研討會圓滿舉辦 | 凝心聚力,共謀發展

CNS-腦卒中專題研討會圓滿舉辦 | 凝心聚力,共謀發展


腦卒中已經成為世界第二大,中國第一大致死疾病。據統計顯示,我國腦卒中用藥市場規模已超千億。目前市場上治療缺血性腦卒中的臨床方案主要有以改善供血或神經保護為目的。由于神經系統疾病機制復雜、臨床研究困難等,神經系統藥物研發難度頗大,至今僅有少數藥物上市。在剛剛過去的世界卒中日更是獲得越來越多人的關注。


第三屆凱斯艾新藥研發及疾病動物模型研討會于2021年10月30-31日在南通海門成功舉辦,本次會議聚焦心血管、腦血管、代謝三大版塊,其中由新藥創始人俱樂部創始會長、寧丹新藥聯合創始人王鵬博士和凱斯艾生物創始人莊永杰博士聯合發起的“CNS-腦卒中專題研討會”,邀請多位專注在神經領域藥物研發的新藥公司創始人及研究專家分享交流腦卒中藥物的最新研究進展、研發趨勢和重要學術成果,并以“中國腦卒中新藥研發的機遇、挑戰及未來'為主題展開討論。


【現場精彩回顧】


開場致辭


CNS-腦卒中專題研討會圓滿舉辦 | 凝心聚力,共謀發展

王鵬?新藥創始人俱樂部創始會長

寧丹新藥聯合創始人、CEO


長期以來,神經領域藥物研發困難,成功率極低,不受資本重視。但隨著細胞治療、基因治療、AI、成像等技術的創新發展,讓神經領域藥物研發又重回大眾視野,讓繼續在這條路上堅持的創業者們重獲信心。本次研討會聚焦腦卒中專題,邀請到行業內深耕在此領域的新藥創始人分享心得收獲,凝心聚力,共同推動卒中治療藥物的研發,讓更多病患受益。



主題報告


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MTB-1806?具有高效和增長半衰期的第二代丁苯酞

報告嘉賓:黨群??真實生物 總裁


  • 從臨床藥效、作用機制、藥代動力學介紹了丁苯酞在腦卒中治療領域的應用及改良空間。

  • 二代丁苯酞-MTB-1806的發現及介紹:MTB-1806相比丁苯酞具有更長的半衰期,可增加H2O2誘導的PC12細胞損傷的存活數;口服MTB-1806在4-VO大鼠模型中顯著降低腦含水量、顯著提高運動距離,在MCAO大鼠腦卒中模型中相比丁苯酞顯著降低行為學評分、顯著降低腦梗死面。

  • MTB-1806作為神經系統保護劑的其它潛在應用。


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iPSC衍生細胞藥物的臨床前研究

報告嘉賓:范靖??霍德生物 CEO


  • iPSC衍生細胞產品可以進行批量制備和質量控制, 也可以進行多次基因編輯,解決了原代細胞治療產品無法規?;a和質控的問題,更加一致、穩定、安全,同時可以極大地降低成本。但在初期CMC和臨床前研究中有大量創新的工作,急需建立相應的標準和規范。

  • iPSC細胞仍面臨許多挑戰,如原輔料、工藝、質控、設備、人才、監管等等。

  • 面對巨大的市場和需求,新一代的治療技術總是機遇與挑戰并存,合作將有助于加速這些創新療法更快為患者提供安全、有效的治療。


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多功能神經保護藥物硝酮嗪治療缺血性腦卒中(線上)

報告嘉賓:王玉強??喜鵲醫藥 董事長/總經理


硝酮嗪治療缺血性腦卒中特色

  • 多重作用機理。第一個同時具有自由基清除、鈣離子抑制、神經保護和神經再生等多功能的腦卒中治療藥物。

  • 強力透過血腦屏障,迅速在病灶區域達到有效治療濃度。

  • 激活AMPK/PGC-1α/NRF2/HO-1通路,保護神經細胞與線粒體恢復細胞活力;抑制mTOR通路以激活細胞自噬清除有害細胞垃圾。

  • 臨床II期結果顯示,TBN 安全性良好,在標準溶栓藥物t-PA治療基礎上使用TBN ,療效顯著提高。TBN有望成為第一個世界級First-in-class治療缺血性腦卒中神經保護“重磅炸彈”級藥物。


美國STAIR專家共識治療腦卒中突破策略:

  • 神經保護治療需與再灌注治療相結合,以保證藥物能夠順利進缺血部位。

  • 神經保護劑必須具有多靶點治療作用。


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動物疾病模型與腦卒中領域新藥開發

報告嘉賓:劉曉宏??凱斯艾生物 VP


  • 充分了解用于藥物發現的小型和大型動物模型的優缺點,并合理選擇模型。

  • 在使用動物模型時,充分考慮療效與臨床疾病的相關性(正確地設計方案、嚴格地執行方案和充分地數據驗證)。

  • 關注卒中后的康復(語言、認知和感覺運動功能等)。

  • 選擇小型和大型動物模型(NHP)以提高藥物成功率。

  • 正確評估動物疾病模型和人類疾病之間的差異,充分了解在動物模型中數據的一些內在差異。


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KPC-XM18對NHP動物缺血性腦卒中的保護作用研究

報告嘉賓:劉一丹??昆藥集團 科學家


  • 由于動物與人之間存在種屬差異,以及腦卒中病理過程的復雜性,采用多種動物疾病模型評價藥物治療效果,特別是靈長類動物模型,提高了臨床有效的預測性,降低臨床風險。

  • KPC-XM18來源于傳統藏藥的活性單體成分,活性高,用量低,除具有與依達拉奉、丁苯酞和尼莫地平等臨床常用治療藥物相似的腦保護作用外,對血壓和心律無降低作用,對肝腎功能無明顯影響。

  • 更多的研究將有待于在臨床研究中去證實。

  • 期待KPC-XM18為更多的心腦血管患者帶去健康的福音。


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依達拉奉莰醇組合相關藥品的開發

報告嘉賓:陳榮? 寧丹新藥聯合創始人、CTO


  • 總結分析了腦細胞保護劑的全球研發歷史,回顧了依達拉奉莰醇注射劑和舌下片的研發過程,重點闡述了復方藥物研發和舌下制劑開發的關鍵技術,為腦卒中新藥研發提供成功案例。


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神經保護劑安腦三醇(YC-6)的研發介紹

報告嘉賓:林穗珍??賽普特醫藥 CEO


  • 天壇醫院王擁軍教授團隊把腦卒中臨床研究推向了世界,以及先聲藥業先必新的研發成功上市,促進了中國腦卒中新藥研究事業的蓬勃發展。

  • 介紹了廣州賽普特醫藥自主研發的神經保護劑安腦三醇(YC-6)臨床前研究思路,及I期臨床試驗研究結果和II期臨床研究策略。結果顯示YC-6對三種動物腦損傷模型具有顯著性保護作用;易通過血腦屏障;具有良好的安全性與耐心性。期待II期臨床能給腦卒中患者帶來獲益。

  • YC-6在急性出血性腦卒中動物實驗藥效顯著,為院前給藥提供了腦卒中治療模式的革新。


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中風神經保護劑的研發思路探討(線上)

王玉田??中國科學院深圳理工大學(籌)生命健康學院 院長


  • 以《中風神經保護劑的研發思路探討》為題,就如何跨過中風“從基礎到臨床”的鴻溝提出了自己的見解。一是要建立科學家和醫生的研究團隊;二是要找到正確的可靠靶點;三是要選擇最佳的藥物;四是要進行正確的臨床設計實驗。



圓桌討論

中國腦卒中新藥研發的機遇、挑戰及未來


CNS-腦卒中專題研討會圓滿舉辦 | 凝心聚力,共謀發展


主? ?持

王? ?鵬? 寧丹新藥聯合創始人、CEO / NDFC創始會長

嘉? ?賓

陳? ?榮??寧丹新藥聯合創始人、CTO

范? ?靖??霍德生物 CEO

林穗珍??賽普特醫藥 CEO

王玉強??喜鵲醫藥 董事長/總經理(線上)

王玉田??中國科學院深圳理工大學(籌)生命健康學院 院長(線上)


問題1:如何提高神經領域藥物臨床研發的成功率?

陳榮:從臨床實際需求出發,立項一些已經證明有臨床療效的藥物,多維度研究,使其療效更好,更契合臨床需求。

范靖:考慮臨床前模型種屬上的差異;臨床入組選取標準考慮人群差異;注射位點的優化設計等。

林穗珍:選擇一些新的作用靶點,在真實世界研究里面對神經系統疾病有效果的藥,進一步研究;臨床試驗終點指標mRS 90天評分的評判指標主觀因素比較強,建議增加開發臨床上更加客觀的終點指標,比如影像指標等。

王玉強:臨床前的基礎研究要做扎實,選擇現有臨床最好的藥作陽性對照。

王玉田:設計臨床試驗考慮如何縮短給藥時間;通過灌流解決血管缺血問題。


問題2:腦卒中藥物研發的機遇及未來?

陳榮/林穗珍:遵循STAIR原則,采用臨床前研究多中心盲法隨機分組,模擬臨床研究,減少個體化的差異帶來的影響;解決90天內病人合并用藥問題要;對評判人員開展標準化培訓。

范靖:如果從細胞治療的角度來探討腦卒中研發的新機遇,我認為從iPSC可以穩定批量生產和質控神經前體細胞產品,這些細胞所分泌的外泌體包含了復雜的多種神經營養和生長因子以及調節細胞存活和功能的microRNA,但只要成分穩定,安全性好,如果在中風急性期通過鼻吸多次給藥有一定效果,也有可能成為新型的腦卒中神經保護藥物。

王玉強:神經保護藥物和其他作用機理的藥物做聯合用藥。

王玉田:臨床前做跨種屬實驗,小鼠、大鼠、猴子動物實驗;劑型采用鼻噴、舌下含化等,方便存放家中,供患者在緊急情況下使用;AAV載體藥物開發治療神經系統疾病。



總結發言


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莊永杰?凱斯艾生物CEO


本屆研討會圓滿結束,感謝各位嘉賓及參會者的到來,凱斯艾新藥研發及疾病動物模型研討會的初衷是匯集非腫瘤領域專家、創業者,通過交流,形成互助合作的氛圍,共同推進新藥研發。此次“CNS-腦卒中專題研討會',更聚焦在腦卒中藥物研發,幾位嘉賓分別分享了公司已上市或在研的腦卒中藥物在立項、臨床前及臨床研究方面的思考及設計思路,通過多種形式的交流,共同加快成長步伐。


新藥創始人俱樂部


?指導單位

新藥創始人俱樂部于 2015 年 3 月 27 日成立,是一個匯集新藥研發創業者,以分享經驗,互相幫助為主要形式的非營利性企業家服務機構。俱樂部專注于新藥領域的創業者,通過“社交平臺”、“智庫平臺”、“媒體平臺”、“融資平臺”的搭建,為會員創業及公司發展提供實質性的幫助。目前擁有會員400余位,均為新藥研發公司創始人,新藥服務機構創始人、生物醫藥基金創始人等。


凱斯艾生物


?主辦單位

凱斯艾生物科技(蘇州)有限公司及其全資子公司江蘇珂瑪麒生物科技有限公司是一家新藥研發臨床前CRO服務公司,在蘇州和海門兩地建立了一家集藥效學評價、藥代動力學評價、NON-GLP毒理學評價、醫學影像學評價及病理學評價為一體的符合國際標準的綜合性技術服務平臺。動物實驗設施獲得了AAALAC(國際動物評估與認證協會)認證,動物模型種類涵蓋大小鼠、兔、豚鼠、非人靈長類、犬和豬。目前,KCI&KMQ正承載著來自300+合作伙伴的新藥研發項目,以技術為先導,以客戶為中心,通過高質量和高性價比的研發服務,助力合作伙伴成功開發新藥。